北京中因科(ke)技有限公(gong)司是(shi)一家(jia)專業(ye)從事遺(yi)傳性眼病(bing)臨床基(ji)因診斷和基(ji)因治療(liao)(liao)藥(yao)物(wu)(wu)研發(fa)的(de)(de)(de)國家(jia)高(gao)新技術企業(ye),是(shi)國內率先進行眼科(ke)基(ji)因治療(liao)(liao)藥(yao)物(wu)(wu)研發(fa)的(de)(de)(de)企業(ye)。公(gong)司建立(li)的(de)(de)(de)遺(yi)傳性眼病(bing)臨床基(ji)因診斷平(ping)臺(tai)以及基(ji)因治療(liao)(liao)藥(yao)物(wu)(wu)研發(fa)平(ping)臺(tai),致(zhi)力(li)于為(wei)遺(yi)傳性眼病(bing)患者提供精(jing)準基(ji)因檢(jian)測和基(ji)因治療(liao)(liao)的(de)(de)(de)全程“一站式”服務,并且通過(guo)持之以恒的(de)(de)(de)努力(li),致(zhi)力(li)于成為(wei)國際眼科(ke)基(ji)因治療(liao)(liao)藥(yao)物(wu)(wu)的(de)(de)(de)領先企業(ye)。
公(gong)司創始團(tuan)隊從事遺傳(chuan)性眼(yan)病基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)研(yan)究20余(yu)年,建立從靶(ba)標篩選(xuan)、基(ji)(ji)礎研(yan)究、動(dong)物(wu)實(shi)驗(yan)、干細胞驗(yan)證和(he)AAV病毒生產完整的(de)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)治(zhi)(zhi)療藥(yao)物(wu)開(kai)(kai)發(fa)(fa)體系。公(gong)司同時具有基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)替代(dai)治(zhi)(zhi)療和(he)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)編輯治(zhi)(zhi)療兩個平(ping)臺,基(ji)(ji)于中國遺傳(chuan)性視網膜變性的(de)常見致病基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)和(he)突變熱點,結合基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)的(de)發(fa)(fa)病機制,分別開(kai)(kai)發(fa)(fa)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)替代(dai)治(zhi)(zhi)療或基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)編輯治(zhi)(zhi)療藥(yao)物(wu),目前正(zheng)在開(kai)(kai)展(zhan)(zhan)的(de)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)替代(dai)治(zhi)(zhi)療項(xiang)(xiang)目2項(xiang)(xiang),基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)編輯治(zhi)(zhi)療項(xiang)(xiang)目4項(xiang)(xiang),其中兩項(xiang)(xiang)動(dong)物(wu)實(shi)驗(yan)已經(jing)完成,開(kai)(kai)展(zhan)(zhan)小樣本臨床試驗(yan)。
中因(yin)(yin)(yin)(yin)科技遺傳性眼病(bing)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)診(zhen)斷平臺擁有第三(san)方(fang)醫學臨檢(jian)所資(zi)質,可為(wei)(wei)遺傳性眼病(bing)患者(zhe)提(ti)(ti)供(gong)快速、準確、可靠和專業(ye)的臨床基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)診(zhen)斷服(fu)務。迄今已經為(wei)(wei)上萬例患者(zhe)提(ti)(ti)供(gong)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)檢(jian)測,建立中國遺傳性眼病(bing)數據庫,總結患者(zhe)中的基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)突變頻譜(pu)和突變熱點(dian),為(wei)(wei)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)治(zhi)療藥物靶點(dian)篩選(xuan)奠定基(ji)(ji)礎,并為(wei)(wei)基(ji)(ji)因(yin)(yin)(yin)(yin)藥物治(zhi)療時(shi)機選(xuan)擇、預后預測和療效評(ping)價提(ti)(ti)供(gong)借(jie)鑒。